基層反映：當前罕見病救治存在問題亟待關注

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罕見病患者由於自身病症的制約，在治療、就學、就業等方面面臨着普通人無法想象的困難，生活質量差，醫治費用大，但又很難引起社會關注。目前，我國各類罕見病患者超過1000萬人，治療費用高昂、難以納入基本醫療保障等問題成為當前該羣體面臨的主要問題，應儘快建立罕見病保障機制。

一、存在問題

一是藥品研發缺乏激勵機制。目前，我國對罕見病尚無官方定義，對罕見病治療缺乏政策支持，鮮有製藥公司研發罕見病治療藥物，同時，國外“孤兒藥”引進步履蹣跚，導致國內罕見病治療藥物奇缺。

二是研究機制缺乏數據檔案。由於罕見病因貧不治者較多，醫院檔案不健全，我國關於罕見病的診療現狀、疾病種類、患病人數等基本數據缺失，制約了罕見病的診治、研究甚至醫保政策制定等方面的進展。

三是救助組織缺幫扶機制。目前，多數罕見病救助組織是自救、互助型組織，存在無專職工作人員、無組織構架、無資金來源等問題，活動運轉困難。

二、對策建議

一是建立罕見病藥品創新重獎制度。有關部門對罕見病新藥的審批應優先研究，在試製、臨牀等環節加大指導、幫扶力度；對於研發罕見病藥品的企業，通過建立多方面優惠政策，鼓勵企業投入罕見病治療藥物的研發生產，並對研發藥品療效明顯的科研人員予以獎勵。

二是有關部門應為罕見病的藥物開發、手術治療，出台具有強制執行力的法律法規。應通過將藥物納入醫保目錄、建立罕見病商業保險、完善社會救助機制等途徑，建立起多層次的罕見病藥品費用支付機制；有關部門應牽頭對各地罕見病檔案進行建庫統籌，建立全國罕見病的登記系統，不斷豐富數據庫中對病種、數量、病變、診治手段等內容，供臨牀診治和科研攻關用。

三是對罕見病救助組織出台幫扶政策，便於患者開展互助、瞭解診治方法和藥品、分享就醫資料。除納入醫保、列入大病救助之外，還應該在中心城市專門設立罕見病醫院，在收治病人之外，注意收集資料，進行專項研究，使罕見病不再成為醫學盲區。